全球首个多发性硬化症药物上市超200万患者将受益

据《科学美国人》官网30日报道，美国食品和药品管理局（FDA）正式批准了一款由瑞士罗氏制药研发的基因工程新药Ocrelizumab，专门用于治疗多发性硬化症（MS），全球超过200万名MS患者将因此受益。

MS是一种影响中枢神经系统（脑和脊髓）的自身免疫系统疾病，发病时，神经纤维的“保护膜”——髓鞘会受到炎症的攻击，导致神经传导信号错误率上升和速度下降，进而引发神经系统障碍，表现为肌肉无力、大小便失禁、记忆力下降，听力、吞咽和咀嚼能力逐渐丧失，最终可能导致残疾。该慢性疾病首次症状多发于20岁—40岁间，女性发病比例高于男性。

报道称，自1998年首个专门治疗复发性MS药物获批后，陆续出现了13种同类药物，但却没有一种可以治疗原发性MS。美国加州大学旧金山分校神经科学研究所斯提芬·豪瑟博士从40年前开始研究此类疾病。当时，学界认为T细胞是疾病主要诱因，豪瑟与哈佛大学导师经过多年研究，发现T细胞并非唯一的疾病起源，因此着手开发新的动物模型。

中科院上海神经科学研究所研究员仇子龙指出，“小小的狨猴在多发性硬化的药物实验中扮演了关键角色”。终于，豪瑟建立了类似于人类MS的新模型，且在进一步实验中发现，MS发病是T细胞和B细胞共同作用的结果。

罗氏资助豪瑟团队进行了三个靶向B细胞新药的Ⅲ期临床试验，结果显示，Ocrelizumab对原发、复发和继发疾病患者的治疗效果显著，且不会引发患者免疫反应。该药最终成功通过了FDA批准。

尽管新药上市令患者和医界振奋，但豪瑟团队还在继续研究靶向B细胞能取得好效果的原因，以及B细胞与T细胞间如何“合作”等问题。