3月18日,解放军第二五一医院神经内科武晓玲主任,收治了一名5岁的患者,患儿于3岁家人发现患儿走路脚尖着地,易跌跤,逐渐出现躺下后坐起困难,但下蹲后可站立,曾辗转于北京各大医院,最后慕名来到二五一医院,武晓玲主任通过对患儿病情的仔细研究和分析,决定对患儿采用了干细胞的治疗,于3月23日对患儿进行了干细胞移植治疗,手术获得了成功。此次干细胞移植治疗进行性肌营养不良在晋,冀,蒙尚属首例。
进行性肌营养不良(假肥大型)是一种由位于X染色体上隐性致病基因控制的一种遗传病,特点为骨骼肌进行性萎缩,肌力逐渐减退,最后完全丧失运动能力。主要发生于男孩;女性则为遗传基因携带者,有明显的家族发病史。患儿由于肌肉萎缩,无力而导致行走困难,患病后期双侧腓肠肌呈假性肥大(肌组织被结缔组织代替)。
目前尚无特殊有效的针对性药物。近几年人们在探索干细胞移植治疗此病中,取得了一定的成效。干细胞能够促进肌肉再生,为肌营养不良的受损肌肉提供其缺乏的肌营养不良蛋白dystrophin。导致肌肉营养不良症的罪魁祸首是一种名为dystrophin的基因。