本报讯 (记者王 丹 通讯员艾 素)在经过1个多月的治疗后,患有异染性脑白质营养不良的心心(化名),白细胞、红细胞、血小板均恢复正常,其体内缺乏的芳基硫酸酯酶指数也由入院时的每17小时13毫克升至每17小时79毫克(正常值范围为每17小时130毫克~325毫克)。9月6日,空军总医院宣布,其血液科应用“半相合骨髓移植联合间充质干细胞输注”方法治疗异染性脑白质营养不良疾病获得成功。经检索,采用这一“双管齐下”的方法治疗这种疾病在国内尚属首例。
据空军总医院血液科主任王恒湘介绍,心心今年7岁,2009年9月出现记忆力下降、咀嚼和吞咽食物困难、言语不清、平地跌跤等症状,今年3月被确诊为异染性脑白质营养不良。7月,患儿来到空军总医院就诊时,已出现四肢肌肉萎缩症状。该院经过反复论证,决定由患儿的母亲捐献骨髓,采用“半相合骨髓移植联合间充质干细胞输注”的方法进行治疗。
王恒湘告诉记者,骨髓移植的目的是重建患儿的造血及免疫功能,让全新的白细胞在其体内“生根发芽”,从而正常分泌出人体必需的芳基硫酸酯酶,阻止病情恶化;在术后一周左右,再将从母亲血液中提取的200毫升间充质干细胞注入患儿椎管内,一周1次,一个月为一疗程,其目的是促进神经细胞再生,修复患儿已受损的神经功能。目前,患儿已接受3次间充质干细胞输注治疗,呛咳等症状得到有效缓解。
据介绍,异染性脑白质营养不良是一类罕见的严重神经退化性代谢病,发病率极低,约为1/16万,为常染色体隐形遗传。由于患者体内缺乏一类芳基硫酸酯酶,从而引发神经系统广泛脱髓鞘,发病时患者可表现为智力下降、运动功能障碍,浑身肌肉萎缩、步态不稳等。如果病情无法得到控制,患者最终将因全身肌肉萎缩或出现各类并发症死亡。而此前医学上尚无有效的治疗方法,并一直将该病归为神经内科疾病。