现在人血代用品只能在紧急情况下替代人血的部分功能,并不能完全替代人的血液。要实现完全替代,临床上迫切需要解决的问题包括如何解决干细胞来源的技术瓶颈,如何解决干细胞无分化大量扩增的关键技术,如何解决定向诱导干细胞向目的细胞分化的重要问题,如何解决配型和免疫排斥等一系列问题。
为解决上述问题,我们课题组在国家“863”专题经费的支持下,就小RNA修饰的干细胞用于血液病治疗进行了深入的研究。我们先后精选和鉴定了能够转化人脂肪/骨髓间充质干细胞为造血干细胞的内源性调控小RNA分子,研制了能将小RNA大规模的导入原代脂肪/骨髓间充质干细胞的运载系统,优化和掌握了高效转化间充质干细胞为造血干细胞的技术和方法,研制出能大规模进行无分化扩增的干细胞培养基,搞清了间充质干细胞转化为造血干细胞的分子机制。这些技术使干细胞的临床应用成为可能,且提供了切实可行的技术保障。通过小RNA诱导间充质干细胞转化来生产造血干细胞,具有完全的可行性。
一旦最终付诸临床,将实现以下期待:不需要干细胞库,可节省大量的建造和运行成本。不需要配型,无免疫排斥反应,因使用的是自体干细胞。癌变可能远小于胚胎干细胞和iPS细胞,因为使用的是成体干细胞,其中无病毒载体等。可大规模扩增,产生足量有功能的血细胞,使临床应用成为可能。