他汀类药物是否增加新发肿瘤的发生率一直是医患共同担忧的问题。PROSPER研究显示，在老年患者中使用普伐他汀后，虽然心血管病死亡率明显下降，但是新发癌症增加25%。研究者认为该研究试验入选患者年龄偏大、可能存在隐匿未发现的肿瘤，因此结果值得商榷。而包括WOSCOPS等同样应用普伐他汀治疗的临床研究并没有发现类似情况。许多以心血管死亡为主要终点的大规模随机对照研究，也未见到癌症和非心血管死亡增加。
值得重视的是，这些临床研究并非特意为研究他汀与肿瘤的关系而设计，具体到某一种特定部位的肿瘤样本量都比较小，随访时间也较短，所能提供的可信度高的依据并不多。另有一些人群研究或临床试验提示，他汀还可能具有减少肿瘤风险的作用。然而，这些研究大多建立在回顾性分析基础之上，存在偏倚和缺陷，尚不能得出他汀与癌症危险的确定性结论。基础研究也发现，他汀类药物对多种肿瘤细胞有抑制增殖、诱导分化或凋亡、抑制血管发生、降低侵袭转移等作用。从目前的资料看，他汀对肿瘤的作用是中性的。无论是亲水性他汀还是亲脂性他汀，也无论是天然他汀还是人工合成他汀，均既不减少也不增加癌症总体危险。
低胆固醇水平与肿瘤的关系一直为人们所关注。2012美国心脏病学会一项最新研究结果，共纳入201名肿瘤患者和402名正常人作为对照。两组各自在年龄、性别、糖尿病病史、吸烟史以及血压和体重指数方面相匹配，所有入选者均无服用降胆固醇药物史。结果显示，无服用降胆固醇药物史的肿瘤组患者LDL-C水平低于非癌症对照组，诊断肿瘤前18.7年即已出现低LDL-C水平，而非降胆固醇药物所致。由于部分肿瘤患者已存在胆固醇水平的降低，所以不应常规对肿瘤患者或肿瘤高危人群进行强化降脂治疗。
