不同于通常的临床研究，医疗结果评价研究根植于真实的医疗环境，以患者的最终结果为着眼点进行评价，并采集证据用于制定预防、消除或改善相关问题的策略，以最终改善民众的身心健康，主要包括疗效对比研究（特别强调真实世界中的对比，更多参照注册研究的结果）、以患者为中心的结果评价研究（充分考虑患者感受和医疗干预对其生活质量的影响）、医疗体系合理性评估三个领域。
北京阜外医院郑哲教授：医疗结果评价研究关注“结果”，即医疗实践最终给患者带来了什么，并以此作为医疗行为的评价指标。通常的临床研究则是在限定条件下、高度选择的患者中实施，而一旦其结论被接受，在真实世界中就可能被超指征使用，可能对某些患者造成不良影响。例如，在临床实践中发现螺内酯未能降低心衰患者死亡率，这与临床研究结论相悖。这是因为真实世界中心衰患者多合并高血钾和高肌酐，但这类患者在临床研究中往往不被入选。因此，关注真实世界的医疗结果十分重要。
北京阜外医院杨跃进教授：我国区域经济发展不均衡，中心城市大型医院与基层医院之间诊疗水平存在较大差距，临床实践中对指南的落实和应用也尚待提高。如最新研究显示，不同医院以及各地区间冠状动脉搭桥手术存在明显差距：死亡率最低的医院仅0.7%，最高的却可达5.8%。而急性冠脉综合征（ACS）内科诊疗的差距也很明显：冠脉造影、支架治疗的死亡率在各医院间相差不少，缩小指南和实践之间的差距、缩小不同地区和医院临床实践的差异势在必行。由此我们海峡两岸医药卫生交流协会心血管专业委员会发起了“千县走单骑，实践出真知——千（县）万（医）工程”，计划5年内在全国1000个县举行250场病例研讨会，全面提高ACS的诊断水平和治疗技术。
美国科学院院士Krumholz教授：研究发现，校正风险后不同医院的急性心肌梗死（AMI）死亡率差异依然很大，且这种差异无法解释。我们就此展开研究，通过访视11家医院进行定性研究，发现医院的风险标准化死亡率主要由以下因素决定：组织的价值观和目标，高层管理介入，员工敬业度和专业能力，组间交流与合作，问题解决和学习等，这提示医院文化或许对于AMI的疗效也有一定影响。我们在此基础上对590家医院的定量研究也验证了上述结果。（进 刚整理）
