治疗从保守转为积极
血管瘤（毛细血管瘤、草莓状血管瘤）是婴幼儿最常见的肿瘤，从理论上讲，其临床转归良好。随着现代医学的进步、人们对健康要求的提高、美容学角度新的观察标准及对血管瘤患儿心理方面的考虑，临床上支持对部分血管瘤患儿实施积极治疗，改变其自然转归。对影响美观，出现快速增生，或已出现或即将出现溃疡，或已影响到器官功能的血管瘤（如消化道血管瘤反复出血、关节部位血管瘤），应当立即治疗，而不是保守观察。
与其他肿瘤不同，血管瘤一般在出生1年内为增长期，随后开始消退，90%的患儿在7~9岁可基本或完全消退。消退后的病变被纤维-脂肪组织所替代，少数有疤痕形成。部分血管瘤在增生期内可出现破溃、出血、感染、器官功能障碍等并发症，对远期美观造成影响。
多数疗法差强人意
血管瘤病因及病理机制尚不明确，其治疗方法众多，但普遍疗效不确切或不良反应严重。血管瘤治疗适应证经历了“任其自然转归”、“善意忽略”到现今的积极干预的转变。治疗方法也出现了病灶局部或全身激素治疗、同位素敷贴治疗、抗肿瘤药物治疗、激光治疗、冷冻治疗、电生化治疗和手术切除等一系列方法。
在很长一段时间内，激素是血管瘤非侵入性治疗的一线用药，但其长期或大剂量使用导致严重不良反应。手术治疗血管瘤效果确切，但也存在着创伤、疤痕等不足。其他的治疗方法也有效果不确切或不良反应较多等缺点。
老药新用途被意外发现
2008年，《新英格兰医学》杂志上首次介绍普萘洛尔(商品名心得安，一种治疗心脏病的药物)用于血管瘤的治疗。他们在给两位出生不久的婴儿治疗心脏疾病的时候使用了普萘洛尔，刚好这两位婴儿都患有血管瘤。在应用了普萘洛尔之后，医生发现两位患儿的血管瘤颜色变浅，范围也缩小了。接下来医生做了进一步探索。在获得父母同意后，他们给另外9位颜面血管瘤患儿使用了普萘洛尔。所有患儿在用药后24小时内都见到血管瘤颜色变浅。在这11位患儿治疗过程中，未见严重的不良反应，仅有个别患儿出现血压偏低。普萘洛尔的这一发现为血管瘤的治疗以及血管瘤机制的研究提供了新的可能。
由于血管瘤增殖和凋亡的病理机制尚不明确，可能与多种内外因素相关，因此普萘洛尔治疗血管瘤的作用也可能与其收缩血管、下调血管瘤增殖因子bFGF（碱性成纤维细胞生长因子）和VEGF（血管内皮生长因子），同时加速毛细血管内皮凋亡有关。此外，还可能与普萘洛尔能抑制具有血管生成作用的MMP-9（基质金属蛋白酶9）和HBME（人脑微血管内皮细胞）等机制有关。
普萘洛尔为肾上腺素β受体阻滞剂，在临床上应用广泛。在儿童中主要用于控制血压和治疗心律失常，其安全性及不良反应明确。普萘洛尔用于婴幼儿心脏病治疗40多年的临床应用中，未见与药物相关的致死性不良反应报道，可能出现的不良反应与肾上腺素β受体阻滞剂相关，主要包括心动过缓、腹泻、睡眠改变、皮疹等，但这些不良反应在低剂量使用时（<2mg/kg/d）少见。
使用前需谨慎评价
使用普萘洛尔前，医生必须进行详细的病史询问及体格检查，在确保心脏及呼吸道功能良好的前提下方可选择普萘洛尔治疗。目前推荐普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤的方法及剂量为：用药前行超声心动图检查，首次用药48小时内监测生命体征及血糖水平，用药持续至血管瘤增生期结束或瘤体消退并不再生长，欲停药时应当用2~3周时间逐渐减量直至停药，避免普萘洛尔的反跳作用，剂量为1~1.5mg/kg/d，1次顿服或分两次口服。
普萘洛尔为婴幼儿血管瘤的有效治疗提供了新的方法，其疗效显著、不良反应小，给不愿临床观察及不适合手术的患儿带来了福音，也为血管瘤的基础研究提供了新的思路。目前口服普萘洛尔已在全世界儿童中心广泛地应用于小儿血管瘤的治疗，成为婴幼儿血管瘤的一线治疗药物。我院自2010年开始用普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤，目前已累计治疗200余名，疗效达到96.8%，副反应罕见。治疗期间需要注意患儿生命体征监测，如果心率变慢，可以考虑分两次口服，晚上剂量减少。（涂晓晨整理）
