乳腺癌是发病率和死亡率都较高的恶性肿瘤之一，因此目前对该疾病的关注也越来越多，研究者们期望能找到针对该疾病更为有效的治疗方案。既往研究显示，雌激素受体（ER）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性的绝经后晚期乳腺癌患者，若初始治疗选用帕布昔利布联合来曲唑，其无进展生存期明显比单纯服用来曲唑治疗者更长。美国Finn教授团队开展了一项3期临床试验研究，旨在进一步明确帕布昔利布与来曲唑联合用于晚期乳腺癌患者的有效性及安全性。
该研究采用随机双盲对照研究法，将666例受试者（ER阳性、HER2阴性的绝经后晚期乳腺癌患者；既往未接受任何乳腺癌针对性治疗），按2:1的比例随机分为两组：联合治疗组（帕布昔利布联合来曲唑治疗组）、对照组（安慰剂联用来曲唑治疗组）。该研究主要终点为无进展生存期，而次要终点主要包括总生存期、客观有效率、药代动力学效果以及安全性。
研究结果显示，联合治疗组患者中位无进展生存期为24.8个月，而对照组则为14.5个月（P＜0.001）。乳腺癌患者治疗过程中发生率最高的3级或4级不良事件主要包括：中性粒细胞减少症、白细胞减少症、贫血以及疲乏等。联合治疗组中性粒细胞减少症发生率约为66.4%，对照组则为1.4%。联合治疗组白细胞减少症发生率约为24.8%，而对照组则基本不会发生。联合治疗组贫血发生率约为5.4%，对照组则为1.8%。联合治疗组疲乏发生率约为1.8%，而对照组则仅为0.5%。联合治疗组发热性中性粒细胞减少症发生率约为1.8%，而对照组则基本不会发生。研究过程中，联合治疗组有43例（9.7%）受试者因治疗不良事件退出研究，对照组有13例（5.9%）受试者退出研究。
综合所述，对于ER阳性、HER2阴性的绝经后晚期乳腺癌患者（既往未接受任何乳腺癌针对性治疗），相比于单纯来曲唑治疗者，选用帕布昔利布联合来曲唑治疗可明显延长其无进展生存期，但骨髓毒性不良事件发生率却明显升高。该研究为晚期乳腺癌患者临床治疗提供参考意见，提示临床医师为患者选用治疗方案时应权衡利弊，从而使患者有最大程度的受益。
