2018年11月27日,美国食药监局批准上市了一款抗癌药——Vitrakvi。据说这是有史以来第一款与瘤种无关的广谱抗癌药——针对17种肿瘤的治疗,有75%的治疗有效率。这真是一个令人振奋的好消息,问题是这款新药真的那么神?
其实,Vitrakvi主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤病人,一般来说适用于晚期或有转移或没有其他有效替代治疗方案,且没有产生已知的获得性耐药突变的病人,它对成人和儿童均有效。简单来讲,这个新药不需要考虑癌症的原发部位,只要有NTRK基因融合,都可以使用Vitrakvi进行治疗。
可有效治疗的癌症类型包括:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。
通常,我们对于肿瘤的治疗都是按照“异病异治”(不同疾病用不同的方案治疗)的观念,这款药物却体现了“异病同治”理念,即不同的肿瘤,只要里面携带有相同的特异性靶点突变,比如Vitrakvi的靶点就是NTRK,只要有这个融合基因,就可以使用该药物,而且能取得很好成效,达到接近75%的瘤体退缩。
说得通俗些,肿瘤病人去做一下基因检测,只要有这个基因融合的突变,恭喜你,有救了。
不过,在中国人群的常见肿瘤谱中,NTRK融合基因的发生率非常低。据相关文献显示,在我国,这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率不到5%,所以这种基因在常见肿瘤里等于是 “百里挑一”。因此,虽然Vitrakvi对于NTRK的疗效是75%,但是适合接受治疗的病人并不多。
需要指出的是,这个药也有副作用。在临床试验中,接受Vitrakvi药物治疗的病人报告的共同副作用包括:疲劳、恶心、咳嗽、便秘、头晕、呕吐、天门冬氨酸氨基转移酶及丙氨酸氨基转移酶升高。尤其值得注意的是,怀孕或正在母乳喂养的女性不建议接受Vitrakvi药物治疗,因为它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。
这个新药属于靶向治疗的一种,靶向治疗是目前肿瘤治疗领域的新方向。不同的病人可能靶点完全不一样,以往“千人一方”的理念已逐渐被“个体化治疗”的理念所替代。这个新药的跨度更大,它突破了瘤种限制,只要是有NTRK融合基因的肿瘤就可以使用;它也突破了年龄限制,从小朋友到老年人都适用。当然,临床数据和效用还需要进一步积累。
以往我们认为肿瘤治疗只有使用手术、化疗等手段,但医学发展到今天,我们可以基于分子的检测找到精准的关键点,使用一种特异性的药物阻断关键分子,进而抑制肿瘤细胞的生长,这就是分子靶向治疗的原理。
因此,并不是说这个所谓的 “神药”一出来,就把所有肿瘤给攻克了,它只是为很小众的一类基因突变的人群找到了最合适的药物,实现了“异病同治”。这在肿瘤治疗史上,是理念上的一种革新。
目前,根据“同病异治”和“异病同治”都开展了相关研究,比如“篮子研究”和“雨伞研究”。进一步改良临床研究的模式和方向,用更短的时间、更少的病人、更低的代价,找出最有效的药物,这是学界的普遍希望,也是这个新药诞生的最大意义。